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纳米脂质体
来源: | 作者:管理员 | 发布时间: 1479天前 | 2741 次浏览 | 分享到:
纳米脂质体(LNPs)是临床上最先进的非病毒基因传递系统。纳米脂质体安全有效地提供核酸,克服了阻碍基因药物开发和使用的主要障碍。基因医学有许多不同的应用,如基因编辑、快速疫苗开发、免疫肿瘤学和治疗罕见的遗传和不可治疗疾病;所有这些都通常受到核酸输送效率低下的阻碍。

       纳米脂质体(LNPs)是临床上最先进的非病毒基因传递系统。纳米脂质体安全有效地提供核酸,克服了阻碍基因药物开发和使用的主要障碍。基因医学有许多不同的应用,如基因编辑、快速疫苗开发、免疫肿瘤学和治疗罕见的遗传和不可治疗疾病;所有这些都通常受到核酸输送效率低下的阻碍。

       纳米脂质体与以前的基于脂质的核酸输送系统相比具有许多优势,包括:

• 核酸高包封率和高转染

• 改善对组织渗透以提供治疗
• 低细胞毒性和免疫原性

 这些特性使脂质纳米粒子成为核酸输送的极佳候选者。第一种RNAi药物(Patisiran)使用脂质纳米粒子,目前正在等待FDA的批准。

 
特点:
1. 可再现的脂质纳米颗粒制造工艺,不同批次操作结果重复性好。
2. 可控制备条件可生成均匀纳米脂质体配方,流体动力学直径和PDI在GMP系统整个连续流制造中收集的mRNA脂质纳米粒子分数之间是一致的。
3. 一次性制备过程中的高核酸包封率,由不同芯片和仪器制备的mRNA-LNP的包封效率高于95%。
4. LNP生产的无缝放大。
*注:需要了解以上数据情况请联系。


工作原理:
LNP Production and Delivery

1)一种含有溶解磷脂的有机溶剂和含有核酸的溶液被注入芯片盒的两个通道中。
2)在层流下,两种溶液不会立即混合,但工程设计的通道中的微观特征会导致两种流体以受控且可重复的方式混合。
3)在一毫秒内,两种流体完全混合,导致溶剂极性发生变化,从而触发含有核酸的纳米脂质体的自组装。


4)改变流体喷射的速度和比率控制纳米脂质体的大小。
5)纳米脂质体模仿低密度脂蛋白,允许它们通过内源性细胞传输途径被细胞传递到细胞中。
6)使用pH敏感磷脂,当囊泡pH值降低时,允许纳米脂质体将封装的核酸释放到细胞质中。